Прошли успешные испытания нового препарата от гемофилии А

Компании Санофи Biovitrum AB объявили о положительных результатах основного исследования XTEND-1 фазы 3 по эфанесоктокогу альфа (BIVV001) – сообщает медицинский портал PharmaTimes¹. BIVV001 - это новая исследуемая терапия рекомбинантным фактором VIII, предназначенная для повышения защиты от кровотечений с помощью профилактической дозы один раз в неделю для людей с гемофилией А. Он все еще находится в стадии клинического исследования и пока не был оценен регулирующими органами.

В исследовании приняли участие пациенты с тяжелой формой гемофилии А, ранее получавшие лечение.

В итоге, были получены клинически значимые результаты профилактики кровотечений у людей с тяжелой формой гемофилии А

Первичная конечная точка была достигнута, и результаты свидетельствуют о клинически значимой профилактике кровотечений у людей с тяжелой формой гемофилии А, которые получали еженедельные профилактические дозы эфанесоктокога альфа в течение 52 недель.

Вторичная конечная точка также была достигнута – прием эфанезоктокогена альфа один раз в неделю был более эффективным, чем предшествующая профилактическая заместительная терапия. Лечение переносилось хорошо.

Дитмар Бергер, глобальный руководитель отдела развития и CMO компании Sanofi, прокомментировал результаты: “Несмотря на достигнутые успехи в лечении гемофилии, у таких пациентов все еще существуют неудовлетворенные медицинские потребности. Полученные нами положительные предварительные данные, показывающие очень низкую частоту кровотечений в годовом исчислении, что повышает потенциал эфанесоктокога альфа для преобразования терапии гемофилии…Мы считаем, что эфанесоктоког альфа обеспечивает более высокую защиту в течение длительного времени при снижении нагрузки лечения в режиме дозирования один раз в неделю”.

Андерс Ульман, руководитель отдела исследований и разработок и CMO, Sobi, добавил: “Мы считаем, что вводимый раз в неделю эфанесоктоког альфа может представлять новый класс терапии фактором VIII, предназначенный для обеспечения высоких устойчивых уровней фактора VIII, близких к норме, в течение большей части недели”.