Первая генная терапия гемофилии А получила одобрение в Европе

Комитет по лекарственным средствам для медицинского применения Европейского медицинского агентства (CHMP EMA) 24 июня выдал разрешение на продажу в Европе генотерапевтического препарата Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) от американской BioMarin для лечения гемофилии A у взрослых, не имеющих антител к AAV5 – сообщает портал Vademecum¹. В США лекарственное средство до сих не разрешено к применению, хотя компания подавала заявку на его одобрение.

В ЕС в марте 2016 года препарату Roctavian был присвоен статус орфанного.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в августе 2020 года отклонило заявку BioMarin на одобрение Roctavian, отметив, что для принятия окончательного решения о препарате компания должна предоставить регулятору двухлетние данные клинических исследований (КИ) безопасности и эффективности для всех участников КИ. Следовательно, BioMarin сможет повторно подать заявку на одобрение своего инновационного лекарства в FDA не ранее 2022 года, но пока в фармкомпании о таких намерениях не сообщали.

В России Roctavian не зарегистрирован. В августе 2021 года Минздрав РФ выдал японской Takeda регудостоверение на Аденовейт (руриоктоког альфа пэгол), предназначенный для терапии гемофилии A. Среди генотерапевтических препаратов в России пока зарегистрированы только два: Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis для лечения спинальной мышечной атрофии и Лукстурна (воретиген непарвовек) от Spark Therapeutics от наследственной дистрофии сетчатки.