Педиатрия: обзор зарубежных новостей. Октябрь-2022

Приветствуем всех коллег-педиатров (и не только) в нашем блоге. Сегодня вашему вниманию предлагается обзор зарубежных новостей педиатрии за октябрь.

1. Risdiplam over 24 months improved motor function in infants with type 1 SMA (Herpen R.)

Согласно исследованию, опубликованному в журнале The Lancet Neurology, ежедневное лечение рисдипламом в течение 24 месяцев привело к улучшению двигательной функции и возрастных двигательных этапов развития у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа.

Во второй части продолжающегося исследования FIREFISH, в котором дети с СМА 1-го типа могли сидеть без поддержки не менее 5 секунд после 12 месяцев лечения рисдипламом, исследователи стремились определить безопасность и эффективность риздиплама у участников исследования в течение 24 месяцев лечения.

В многоцентровое открытое исследование был включен 41 ребенок в возрасте от 1 до 7 месяцев, причем у всех был генетически подтвержденный диагноз СМА и две копии гена SMN2. Дети были включены в исследование в период с марта по ноябрь 2018 года в 14 больницах в 10 странах Европы, Северной Америки, Южной Америки и Азии.

Пероральный рисдиплам назначали один раз в день в дозе 0,2 мг/кг детям в возрасте от 5 месяцев до 2 лет. В возрасте 2 лет дозу увеличили до 0,25 мг/кг. Дети в возрасте от 1 до 3 месяцев начинали с 0,04 мг/кг, в то время как дети в возрасте от 3 до 5 месяцев начинали с 0,08 мг/кг. Начальная доза была скорректирована до 0,2 мг/кг после получения фармакокинетических данных для каждого ребенка.

Вторичные результаты, представляющие интерес в возрасте 24 месяцев, включали способность сидеть без поддержки не менее 30 секунд, самостоятельно стоять и самостоятельно ходить, которые оценивались по шкалам Бейли развития детей. Исследователи сравнили эти конечные точки с критерием эффективности в 5%, основанным на естественном течении СМА 1 типа.

Через 24 месяца в исследовании оставалось 38 детей, 18 (47,4%) из которых могли сидеть без поддержки не менее 30 секунд. Ни один ребенок не мог самостоятельно стоять или ходить после 24 месяцев лечения.

Наиболее частыми нежелательными явлениями были инфекции верхних дыхательных путей, о которых сообщалось у 22 детей (54%), в то время как наиболее частыми серьезными нежелательными явлениями были пневмония у 16 детей и респираторный дистресс-синдром у 3 детей.

“Эти результаты показывают значительное улучшение двигательной функции после 12 месяца, подтверждая, что длительное лечение рисдипламом пошло на пользу пациентам со спинальной мышечной атрофией 1 типа”, - пишут исследователи.

2. Myocarditis After COVID Shot Rare and Mild in Teens (Brooks M.)

Новые данные из Израиля являются дополнительным доказательством того, что миокардит является редким побочным эффектом вакцинации против COVID-19 м-РНК вакциной Pfizer/BioNTech у подростков, который возникает преимущественно у мальчиков и обычно после второй дозы. Новые данные также указывают на "легкое и доброкачественное" клиническое течение миокардита после вакцинации с "благоприятным" долгосрочным прогнозом, основанным на результатах визуализации сердца.

Ранее, в декабре 2021 года, эта исследовательская группа сообщила, что заболеваемость миокардитом в Израиле после получения вакцины Pfizer/BioNTech BNT162b2 с мРНК COVID-19 была самой высокой среди мужчин в возрасте от 16 до 29 лет (10,7 случая на 100 000). С тех пор вакцина была одобрена для подростков в возрасте 12-15 лет. Первоначальные данные для этой возрастной группы, представленные авторами в марте 2022 года, свидетельствуют о аналогичной низкой частоте и легком течении миокардита, хотя период наблюдения был ограничен 30 днями.

В своем последнем отчете, с последующим наблюдением в течение 6 месяцев, исследователи указали на 9 вероятных или определенных случаев миокардита среди 182 605 израильских подростков в возрасте 12-15 лет, получивших вакцину Pfizer / BioNTech mRNA - частота составила 4,8 случаев на 100 000. Все 9 случаев были легкими, причем 8 из них развились после введения второй дозы вакцины.

Кардио- и воспалительные маркеры были повышены у всех пациентов подросткового возраста, а результаты электрокардиографии были аномальными у двух третей. У восьми пациентов была нормальная фракция выброса, а у четырех - перикардиальный выпот.

Пациенты провели в больнице 2-4 дня, и стационарное лечение проходило без осложнений. Результаты эхокардиографии были доступны в среднем через 10 дней после выписки у 8 пациентов. Все эхокардиограммы показали нормальную фракцию выброса и разрешение перикардиального выпота.

Пяти пациентам была проведена МРТ сердца, включая три сканирования, выполненные в среднем через 104 дня после выписки. Сканирование показало "минимальные признаки" рубцевания или фиброза миокарда, с признаками позднего повышения уровня гадолиния в диапазоне от 0% до 2%.

В среднем через 206 дней после выписки все пациенты были живы, и ни один из них не был повторно госпитализирован, сообщают исследователи.

3. Omega-3 fatty acid could boost IQ for preterm babies (SAHMRI).

Авторы нового исследования SAHMRI обнаружили связь между приемом омега-3 жирной кислоты, известной как докозагексаеновая кислота (ДГК), и повышением IQ у недоношенных детей.

Как известно, у недоношенных детей с большей вероятностью выявляются более низкие показатели IQ и когнитивные нарушения по сравнению с доношенными детьми. Доктор Жаклин Гулд, возглавлявшая исследование, опубликованное в медицинском журнале Новой Англии, говорит, что у недоношенных детей отмечается дефицит естественного запаса ДГК, который обычно накапливается в мозге в течение последнего триместра беременности, что и может способствовать ухудшению когнитивных результатов.

"Цель нашего исследования состояла в том, чтобы проверить, может ли введение этим детям ДГК после их рождения восполнить этот дефицит, и ускорить развитие мозга", - отметила она.

В исследовании приняли участие 323 ребенка, родившихся на сроке до 29 недель беременности, которые получали ДГК в дозе 60 мг/кг/ сут путем энтерального или контрольного кормления через зонд. Их данные сравнивали с 333 детьми из контрольной группы, которые получали питание без добавления ДГК. В возрасте пяти лет дети в обеих группах прошли IQ-тест Векслера по дошкольной и начальной шкале интеллекта (WPPSI).

"В среднем те, кто принимал ДГК, набрали на 3,5 балла больше по шкале IQ, чем те, кто был в контрольной группе", - сказала доктор Гулд. "Эти очень многообещающие результаты свидетельствуют о том, что ДГК обладает потенциалом для улучшения когнитивных функций при введении в виде эмульсии младенцам, родившимся до 29 недель беременности".

Введение ДГК этим детям, пока они находятся в больнице, может быть одним из простых вмешательств, которое может помочь улучшить работу мозга – резюмировали авторы.

4. Solifenacin effective alternative for treatment of overactive bladder syndrome in children (Kohli K.K.)

Согласно исследованию, опубликованному в Журнале детской урологии, солифенацин является альтернативным антихолинергическим средством для лечения синдрома гиперактивного мочевого пузыря (СГАМП) у детей. Учитывая отсутствие высококачественных данных о безопасности и переносимости препарата, авторы отметили, что, поскольку солифенацин обеспечивает альтернативу лечения СГАМП у взрослых, более специфичен для мочевого пузыря и, как ожидается, будет иметь меньше антихолинергических побочных эффектов, чем другие методы лечения, крайне важно определить его безопасность и переносимость у детей.

При отсутствии инфекции мочевыводящих путей (ИМП) или другой патологии, синдром гиперактивного мочевого пузыря проявляется в виде позывов к мочеиспусканию, частых мочеиспусканий и никтурии, с недержанием мочи или без него. Это распространенное заболевание с общей частотой 17% у детей в возрасте от 5 до 13 лет.

Авторы проанализировали исследования, в которых сообщалось о безопасности и переносимости солифенацина у детей и подростков. Этот обзор включает в себя в общей сложности двенадцать исследований, включая два РКИ.

Ключевые моменты обзора:

• Из 779 пациентов, участвовавших в когортных исследованиях, у 21,7% были побочные симптомы.
• Запор (6,8%) и сухость во рту/губах (6,0%) были наиболее частыми побочными эффектами, и в результате 3,5% пациентов прекратили прием солифенацина.
• В целом, существует очень мало информации с высокой степенью достоверности, подтверждающей побочные эффекты и переносимость препарата у детей.

"Сообщается лишь о небольшом проценте увеличенных интервалов QTс на ЭКГ. Исследования, сообщающие об этом, просто показали увеличение QTc по сравнению с исходным уровнем, а не клинически значимое увеличение QTc, которое повышает риск аритмий", - добавили авторы.

"Частота побочных эффектов минимальна, и она ниже, чем при применении оксибутинина. Однако выводы следует интерпретировать осторожно из-за крайне низкой достоверности данных", - заявили авторы.

Это была последняя новость сегодняшнего обзора. До новых встреч.