Педиатрия: обзор зарубежных новостей. Ноябрь-2022

Приветствуем всех коллег-педиатров в нашем блоге. Сегодня предлагаем вам ознакомиться с небольшим обзором зарубежных новостей за ноябрь.

1. Phase 2/3 study of gene therapy for young children with MPS IIIA yields mixed results (Biele H.)

Компания Lysogeny объявила о первых результатах своего исследования фазы 2/3, оценивающего LYS-SAF302, исследуемую генную терапию для лечения мукополисахаридоза типа IIIA, или синдрома Санфилиппо.

Согласно пресс-релизу компании, у шести пациентов в возрасте младше 30 месяцев, которые были включены в открытое многоцентровое исследование AAVance с одной группой, наблюдалось статистически значимое улучшение когнитивного развития, оцененное по шкале Бейли развития детей раннего возраста. Эта когорта также достигла вторичных критериев эффективности, включая процент участников со стабилизированным или улучшенным когнитивным, языковым или моторным развитием в возрасте 24 месяцев по сравнению с исходным уровнем, и эволюция шкал адаптивного поведения Вайнленда.

Однако компания заявила, что исследование не соответствовало его первичному результату эффективности в основной когорте из 12 пациентов в возрасте 30 месяцев и старше на момент регистрации по сравнению с когортой естественного развития. Кроме того, не были достигнуты ключевые вторичные конечные точки эффективности.

“Хотя мы разочарованы результатами в основной когорте пациентов, включенных в исследование в возрасте 30 месяцев и старше, это, вероятно, можно объяснить быстрым прогрессированием заболевания и недавними выводами из других клинических исследований о том, что лечение генной терапией нейродегенеративных заболеваний должно быть начато в как можно более раннем возрасте, чтобы обеспечивают терапевтический эффект до наступления необратимого повреждения нейронов”, - говорится в пресс-релизе.

Согласно пресс-релизу, безопасность и переносимость LYS-SAF302 соответствовали ранее изученным, а именно, что у всех пролеченных пациентов на МРТ наблюдались аномалии белого вещества вблизи мест инъекций. При этом, у большинства пациентов повреждения стабилизировались или уменьшились в размерах, и не наблюдалось никаких клинически значимых симптомов, которые можно было бы напрямую отнести к аномалиям белого вещества. Другие наблюдаемые побочные эффекты соответствовали естественному течению заболевания.

2. Measles Now an Imminent Global Threat Due to Pandemic, Say WHO and CDC (Rigby J.)

В настоящее время существует непосредственная угроза распространения кори в различных регионах мира, поскольку COVID-19 привел к неуклонному снижению охвата вакцинацией и ослаблению эпиднадзора за заболеванием, сообщили Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) и агентство общественного здравоохранения США (CDC).

Вирус кори является одним из наиболее заразных вирусов для человека, но заболевание почти полностью можно предотвратить с помощью вакцинации. Однако для предотвращения вспышек среди населения требуется 95%-ный охват вакцинацией.

Между тем, в 2021 году рекордно большое количество детей - почти 40 миллионов – пропустили вакцинацию против кори году из-за препятствий, созданных пандемией COVID, говорится в совместном докладе ВОЗ и CDC. Хотя число случаев заболевания корью еще не резко возросло по сравнению с предыдущими годами, сейчас самое время действовать, заявил агентству Рейтер ведущий специалист ВОЗ по борьбе с корью Патрик О'Коннор.

"Мы находимся на перепутье", - сказал он во вторник. "Это будут очень сложные 12-24 месяца, чтобы попытаться смягчить ситуацию".

Сочетание таких факторов, как сохраняющиеся меры социального дистанцирования и циклический характер кори, может объяснить, почему до сих пор не произошло резкого роста числа случаев, несмотря на растущие пробелы в вакцинации, но это может быстро измениться, сказал О'Коннор, указав на очень заразную природу болезни.

По словам О'Коннора, ВОЗ уже наблюдала увеличение числа крупных вспышек с начала 2022 года, причем их количество увеличилось с 19 до почти 30 к сентябрю, добавив, что он особенно обеспокоен некоторыми районами Африки к югу от Сахары.

3. Researchers discover that vitamin C improves health for children of pregnant smokers (Rideout N.)

Исследователи из Университета здоровья и науки штата Орегон обнаружили, что прием витамина С беременными женщинами, которые не могут бросить курить, значительно улучшает функцию дыхательных путей и здоровье органов дыхания у их потомства в возрасте 5 лет. В то время как предыдущие исследования показали, что витамин С улучшает функцию дыхательных путей у младенцев, это первое исследование, демонстрирующее, что улучшение функции дыхательных путей может сохраняться в дошкольном возрасте.

Исследование опубликовано на этой неделе в журнале JAMA Pediatrics.

Несмотря на усилия по борьбе с курением и неуклонное сокращение курения среди взрослого населения за последнее десятилетие, примерно 10% американских женщин продолжают курить во время беременности.

Внутриутробное воздействие курения матери во время беременности может быть опасным для плода и связано с негативными последствиями для здоровья ребенка, включая нарушение развития легких плода, снижение функции дыхательных путей и повышенный риск появления одышки и астмы. Кроме того, торможение роста дыхательных путей на ранних этапах развития повышает риск развития серьезных заболеваний на протяжении всей жизни, таких как хроническая обструктивная болезнь легких, которая в настоящее время является третьей по значимости причиной смерти во всем мире.

Для этого двойного слепого рандомизированного контролируемого исследования авторы набрали беременных женщин, которых разделили на 2 группы – для получения либо витамина С (500 мг/сут), либо плацебо.

Статистический анализ показал, что прием добавок витамина С беременными курильщицами до 23 недель беременности неизменно приводил к значительному улучшению функции дыхательных путей у их потомства в возрасте 5 лет.

Хотя полученные результаты могут улучшить здоровье многих детей, которые подвергаются внутриутробному воздействию курения, эти результаты могут иметь еще более широкие последствия. По мнению авторов, эти результаты потенциально могут привести к лучшему пониманию — и лечению — последствий для здоровья других видов воздействия дыма, включая загрязнение воздуха внутри и снаружи помещений, лесные пожары и т.д.

Один из соавторов отмечает, что необходимы дальнейшие исследования, чтобы понять механизмы действия витамина С на дыхательные пути, а также определить, сохранятся ли улучшенные респираторные исходы на протяжении всей жизни ребенка. Исследователи также заинтересованы в том, чтобы узнать больше об оптимальном времени приема витамина С и шагах, необходимых для того, чтобы сделать эту терапию частью стандартного медицинского ведения беременных.

4. Shorter courses of antibiotics noninferior to longer courses in children: study (Dali S.)

Согласно недавнему исследованию, опубликованному в журнале JAMA Pediatrics, у детей эффективность более коротких курсов антибиотиков не уступает более длительным курсам.

Короткий курс антибиотикотерапии может повысить приверженность к лечению и снизить побочные эффекты лекарств и затраты. Однако, основываясь на скудных фактических данных, большинство руководств рекомендуют более длительный курс антибиотиков при нетяжелой внебольничной пневмонии (ВП) у детей.

Это исследование было проведено, чтобы определить, не уступает ли эффективность более короткого курса антибиотиков более длительному курсу в лечении нетяжелой внебольничной пневмонии у детей.

Авторы провели анализ данных литературы. Неудача лечения определялась персистированием пневмонии или новым появлением каких-либо общих опасных признаков ВП (например, вялость, потеря сознания, судороги или неспособность пить), повышенная температура (>38 °C) после завершения лечения, смена антибиотика, госпитализация, смерть, невозможность последующего наблюдения или отзыв информированного согласия.

Результаты:

• В этот мета-анализ были включены девять рандомизированных клинических исследований, включавших 11 143 участника. В общей сложности 98% участников были в возрасте от 2 до 59 месяцев, и 58% были мальчиками. В восьми исследованиях с участием 10 662 пациентов сообщалось о безуспешности лечения.
• Неудача лечения была зафиксирована у 12,8% пациентов, получавших стандартный курс антибиотикотерапии против 12,6% участников, рандомизированных на более короткий или более длительный курс антибиотиков.
• Высококачественные данные показали, что более короткий курс перорального приема антибиотиков не уступает более длительному курсу в отношении неэффективности лечения у детей с нетяжелой ВП.
• 3-дневный курс лечения антибиотиками не уступал 5-дневному курсу в отношении исхода неудачи лечения, а 5-дневный курс не уступал 10-дневному курсу.
• Более короткий курс антибиотиков был связан с меньшим количеством сообщений о гастроэнтерите и меньшим количеством пропусков приема препарата.

На основании этих данных авторы пришли к выводу, что более короткий курс антибиотиков был так же эффективен, как и более длительный курс у детей в возрасте от 2 до 59 месяцев с нетяжелой ВП. Клиницистам следует рассмотреть возможность назначения более короткого курса антибиотиков для лечения нетяжелой ВП у детей.

Это была последняя новость сегодняшнего обзора. До новых встреч.