Найдена эффективная комбинация для лечения синоназальных симптомов у пациентов с муковисцидозом

Комбинация элексакафтор-тезакафтор-вакафтор быстро и надолго уменьшает синоназальные симптомы в течение как минимум 180 дней у пациентов с муковисцидозом (МВ) в возрасте 12 лет и старше, недавно начавших терапию, говорится в недавнем исследовании, опубликованном в Журнале муковисцидоза, а также на портале Medical Dialogues¹.

Многие пациенты с муковисцидозом страдают хроническим риносинуситом, приводящим к инфекциям пазух носа, заложенности носа и повторным операциям. Элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор (ELX/TEZ/IVA) - это высокоэффективный модулятор, одобренный для лечения пациентов с МВ в возрасте шести лет и старше, имеющих по крайней мере один аллель F508del или другую чувствительную мутацию.

На фоне вышеизложенного Аманда Л. Стэплтон, Университет Питтсбурга, США, и ее коллеги провели проспективное обсервационное исследование влияния ELX/TEZ/IVA на синоназальный тракт пациентов с муковисцидозом в возрасте ≥12 лет. Последние были гомозиготными или гетерозиготными по мутациям F508del.

Когорта уникальна тем, что включала пациентов в возрасте от 12 лет, и оценка течения синоназального заболевания у них основывалась на данных эндоскопии. Исследователи выдвинули гипотезу, что ELX / TEZ / IVA улучшат общие синоназальные исходы, причем основной конечной точкой было качество жизни, связанное с ними.

С этой целью исследователи сделали пациентам ознакомительный осмотр до начала терапии ELX/TEZ/IVA и второй осмотр через девять месяцев лечения. Каждое посещение включало жесткую эндоскопию носа, компьютерную томографию пазух носа и измерение содержания хлоридов в поте. Измерение симптомов проводилось с помощью синоназального теста исходов, который состоит из 22 пунктов.

Исследователи пришли к следующим выводам:

• В исследовании приняли участие 34 пациента (средний возраст 27 лет).
• Состояние пациентов начало улучшаться в течение первых 7 дней терапии и стабилизировались к 28-му дню.
• Эндоскопически было подтверждено отсутствие образования корок в носовых ходах, а полипы носа уменьшались в размерах или рассасывались.
• С помощью КТ было выявлено уменьшение помутнения на снимках пазух носа, а их слизистая оболочка стала тоньше.

"Терапия модуляторами трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR) стала преобразующим методом лечения для многих пациентов с МВ. Комбинация ELX / TEZ / IVA была одобрена в качестве высокоэффективного модулятора CFTR-терапии в конце 2019 года, что значительно уменьшило частоту легочных обострений МВ и функцию легких", - пишут исследователи "Из-за обильной экспрессии CFTR в пазухах носа прогнозируется, что эффект улучшения функции хлоридных каналов приведет к расширению пазух носа".

"ELX / TEZ / IVA приводит к улучшению результатов назальной эндоскопии, регрессии носовых полипов, улучшению результатов компьютерной томографии синоназальной области и улучшению показателей качества жизни у лиц в возрасте 12 лет и старше, недавно начавших лечение", - пишут исследователи в своем заключении.