Комбинированная терапия с элтромбопагом - новый подход к лечению апластической анемии

Согласно результатам исследования фазы 3, опубликованным в Медицинском журнале Новой Англии и на медицинском портале Healio, Элтромбопаг увеличивал частоту ответов при добавлении его к стандартной иммуносупрессивной терапии у пациентов с тяжелой апластической анемией, не соответствующей требованиям трансплантации¹.

Комбинация элтромбопага, перорального агониста рецептора тромбопоэтина, и стандартной терапии также оказалась безопасной, пишут исследователи. “Предыдущее исследование фазы 2, проведенное в одной группе, показало, что элтромбопаг улучшил эффективность стандартной иммуносупрессивной терапии, которая включала лошадиный антитимоцитарный глобулин плюс циклоспорин у пациентов с тяжелой апластической анемией”, - сказал Режис Пеффо де Латур, доктор философии, профессор гематологии в отделении гематологии и трансплантации костного мозга в больнице Сен-Луи в Париже. “Нам требовалось рандомизированное исследование 3-й фазы, чтобы подтвердить полученные результаты”.

В международном открытом исследовании авторы случайным образом распределили 197 пациентов с приобретенной тяжелой апластической анемией, которые ранее не получали иммуносупрессивную терапию, либо на стандартную иммуносупрессию (n = 101; средний возраст 52 года), которая состояла из 40 мг/кг лошадиного антитимоцитарного глобулина четыре раза в день плюс 5 мг/кг циклоспорина А ежедневно, либо на стандартную иммуносупрессивную терапию плюс 150 мг элтромбопага ежедневно (n = 96; средний возраст 55 лет) с 14-го дня через 6 месяцев или 3 месяца для пациентов с ранним прогрессированием заболевания.

Первичной конечной точкой служил гематологический полный ответ через 3 месяца.

В итоге, первичной конечной точки достигли 22% пациентов, получавших комбинированную терапию с применением элтромбопага и 10% больных при стандартном лечении (объединенный OR = 3,2; 95% ДИ 1,3-7,8). Общая частота ответов через 6 месяцев составила 68% при применении комбинации с включением элтромбопага против 41% при стандартном лечении.

В группе элтромбопага также был меньше средний период до первого ответа (3 месяца против 8,8 месяцев) и более высокий показатель бессобытийной выживаемости (46% против 34%).

Элтромбопаг хорошо переносился, а побочные эффекты были сопоставимы между двумя группами лечения. У одного пациента в группе стандартного лечения и у двух пациентов в группе комбинированной терапии развился миелодиспластический синдром.

Основываясь на этих результатах, стандартная иммуносупрессивная терапия в сочетании с элтромбопагом стала эталонным методом лечения для нелеченных пациентов с тяжелой или очень тяжелой апластической анемией, сообщил Антонио М. Ризитано, , доктор философии, руководитель клинического отделения трансплантации гемопоэтических стволовых клеток на кафедре биохимии и медицинских биотехнологий Неаполитанского университета.

“Мы проведем долгосрочное наблюдение за пациентами, участвовавшими в исследовании RACE-2 и обменяемся информацией с Европейским агентством по лекарственным средствам.