К Всемирному дню серповидно-клеточной анемии - интересные факты и новости

19 июня отмечался Всемирный день серповидно-клеточной анемии. К этой дате на медицинском портале Healio были опубликованы обновления в области лечения и исследований серповидно-клеточной анемии¹.

Применение системных кортикостероидов у пациентов с серповидно-клеточной анемией, по-видимому, увеличивает риск госпитализации в связи с эпизодами вазоокклюзий.

Исследуемая клеточная терапия с редактированием генов CRISPR/Cas9 продемонстрировала значительную и длительную эффективность у пациентов с бета-талассемией, зависящей от переливания крови, и серповидно-клеточной анемией.

Распространенность органной дисфункции оказалась низкой среди детей, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток по поводу серповидно-клеточной анемии.

Серповидно-клеточная анемия повышает риск развития тромботической микроангиопатии, связанной с трансплантацией, у детей, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток.

Большинство подростков и молодых людей мужского пола с серповидно-клеточной анемией сообщили о желании иметь детей в более позднем возрасте, но мало кто из них знал о проблемах фертильности, связанных с болезнью.

Детская больница Калифорнийского университета в Окленде имени Бениоффа начнет 4-летнее исследование для оценки эффективности редактирования генов CRISPR/Cas9 как потенциального средства лечения серповидно-клеточной анемии.

Генная терапия лентиглобином (bb1111; bluebird bio) привела к уменьшению гемолиза и полному разрешению тяжелых вазоокклюзионных явлений у небольшой группы пациентов с серповидно-клеточной анемией.