Берем метформин и лечим...анемию Фанкони

Результаты недавнего исследования, опубликованные в журнале Blood Advances и на портале Medical Dialogues, свидетельствуют о том, что метформин является безопасным и хорошо переносимым терапевтическим методом для лечения анемии Фанкони (АФ) у детей без сахарного диабета¹.

Анемия Фанкони - это генетическое нарушение репарации ДНК, характеризующееся восприимчивостью к раку и недостаточностью костного мозга. Ранее было показано, что метформин улучшает показатели крови и задерживает развитие опухоли у мышей с АФ. Учитывая это, группа авторов из Бостона, Массачусетс, провела исследование эффективности метформина в лечении недиабетических пациентов с АФ, чтобы определить переносимость и целесообразность лечения метформином, а также оценить улучшение показателей крови.

В исследование было включено 14 пациентов с по крайней мере 1 эпизодом цитопении (гемоглобин < 10 г/дл; количество тромбоцитов < 100 000 клеток/мкл; или абсолютное количество нейтрофилов < 1000 клеток/мкл) Средний возраст пациентов составил 9,4 года (диапазон 6,0-26,5 ). Метформин назначался им в течение 6 месяцев.

Основываясь на результатах исследования, авторы сообщили следующее:

• Тринадцать из 14 испытуемых (93%) хорошо переносили максимальную для их возраста дозу препарата; у 1 испытуемого дозу метформина снизили из-за развития желудочно-кишечных симптомов 2-й степени.
• Ни у кого из испытуемых не развилась гипогликемия или метаболический ацидоз.
• Ни у кого из испытуемых не было перерывов в приеме препарата, вызванных токсичностью, и не наблюдалось побочных эффектов 3-й степени или выше, приписываемых метформину.
• Гематологический ответ, основанный на модифицированных критериях Международной рабочей группы по миелодиспластическому синдрому, наблюдался у 4 из 13 обследованных пациентов (30,8%).
• Среднее время до получения ответа составило 84,5 дня (диапазон 71-128 дней).
• Ответы были отмечены в виде изменения числа нейтрофилов (n = 3), тромбоцитов (n = 1) и эритроцитов (n = 1).
• Ни у одного из испытуемых не было выявлено признаков прогрессирования заболевания или рецидива во время лечения.
• Протеомный анализ плазмы показал уменьшение содержания воспалительных маркеров при применении метформина.

В итоге, авторы пришли к выводу, что метформин безопасен и хорошо переносится пациентами с АФ без сахарного диабета и может обеспечить терапевтическую пользу.