Простой пептидный назальный спрей может стать лекарством от деменции

Британские исследователи из Университета Шеффилда создали специальную версию пептида для противодействия клеткам-изгоям, которые вызывают распространенное заболевание двигательных нейронов и лобно-височную деменцию – сообщает сайт «Техкульт»¹. Эти заболевания считаются наиболее частыми причинами возникновения деменции и, увы, лечения для них не существует. Однако открытие британских ученых поможет снизить риск самого заболевания.

Механизм этих болезней основан на работе гена C90RF72 — повторяющейся мутации РНК, которая обладает клеточным транспортером SRSF1. Последний очень эффективен: он буквально липнет к любым клеткам, что позволяет вредителю мигрировать в организме и участвовать в производстве паразитных белков. Они, в свою очередь, уничтожают здоровые нейроны, что и становится причиной развития заболеваний мозга и нервной системы.

Решение просто и изящное – синтетический пептид блокирует SRSF1, напрямую мешая ему выполнять свои функции. «Мусорная РНК» теряет способность распространяться, что значительно снижает вероятность развития заболеваний. Более того, в экспериментах с плодовыми мушками отмечено улучшение их нейрофункций после использования препарата. Его можно изготовить в форме обычного назального спрея и применять для профилактики деменции.

Исследование также показало, что использование пептида для остановки транспорта мутантных повторяющихся молекул РНК и производства токсичных повторяющихся белков фактически увеличивает выживаемость нервных клеток C9ORF72, защищая их от нейродегенерации – отмечается в информационном сообщении на сайте Университета Шеффилда².

По мнению авторов, эта концепция использования пептидов для блокирования разрушительных мутаций открывает такой захватывающий и инновационный путь лечения, который до сих пор не был исследован учеными. Это многообещающая альтернатива обычным низкомолекулярным препаратам, эффективность которых часто ограничена плохим проникновением через гематоэнцефалический барьер.