Новости
FDA одобрило первое лекарство на основе РНК-интерференции
-
13.08.2018
-
1466
10 августа Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило инъекции патисирана для терапии hATTR, наследственного амилоидоза, вызванного аномальным накоплением белка транстиретина (TTR). Патисиран (торговое название Onpattro) - это первое в мире лекарственное средство, созданное на основе РНК-интерференции.
РНК-интерференция, как явление было описано американцами Эндрю Файером и Крейгом Меллом в 1998. В норме у ядерных организмов (грибов, растений и животных) отсутствует двуцепочечная РНК, и появление её в клетке свидетельствует о вирусном заражении. При помощи специальных белков такая РНК разрушается, а отдельные куски впоследствии используются для поиска вирусных “следов”: любой подозрительный участок РНК клетка сравнивает с таким куском, как со слепком. Файер и Мелл обнаружили, что такими кусками можно полностью отключать экспрессию определенных генов.В 2006 году авторы получили Нобелевскую премию по физиологии и медицине.
Новый препарат позволит вплотную подойти к излечению haRRT - патисиран блокирует синтез TTR в клетке. Патисиран уже прошел клиническое испытание в США на 225 пациентах из 3000 официально зарегистрированных. Всего в мире насчитывается около 50000 человек страдающих от haTTR, и ранее из доступной терапии им предлагался только дифлунисал, замедляющий разрушение нервной ткани, но не купирующий симптомы полностью.
Патисиран, по сути, сформировал новый класс лекарственных средств. Возможность выборочно отключить экспрессию генов в будущем приведет к появлению терапии для заболеваний, традиционно считающихся неизлечимыми.
Истоник:https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616518.htm