Попытка №2 - подана повторная заявка на одобрение препарата для лечения тяжелой гемофилии А

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло повторную заявку на получение лицензии на биологический препарат валоктокоген роксапарвовек в качестве средства для лечения взрослых с тяжелой формой гемофилии А, согласно пресс-релизу производителя препарата - сообщает медицинский портале Healio¹.

Валоктокоген роксапарвовек (БиоМарин) – это генная терапия, которая использует аденоассоциированный вирус (ААВ). Повторная заявка компании на этот препарат в FDA включает в себя ответы компании на замечания, перечисленные в полном разрешении FDA. "В этой заявке мы предоставили значительный объем доказательств, подтверждающих безопасное и эффективное использование valoctocogene roxaparvovec для лечения взрослых с тяжелой формой гемофилии А”, - говорится в пресс-релизе Хэнка Фукса, президента по международным исследованиям и разработкам BioMarin. “Кроме того, мы предложили 15-летнее наблюдение для всех участников клинического исследования, а также исследование реестра после утверждения наблюдения за пациентами, получавшими дозы в условиях реальной клинической практики, чтобы дополнительно охарактеризовать долгосрочные последствия для безопасности и эффективности, что будет способствовать расширению знаний о генной терапии при тяжелой форме гемофилии А.”

Повторная заявка также включает 2-летние результаты всех участников GENEr8-1, глобального исследования фазы 3, которое показало длительный и стабильный контроль кровотечений у лиц с тяжелой формой гемофилии А, со снижением средней годовой частоты кровотечений и средней годовой скорости инфузии фактора VIII. Другие подтверждающие данные получены в результате 5-летнего наблюдения за когортой, которая получила дозу 613 векторных геномов на кг в исследовании фазы 1 / фазы 2 с увеличением дозы.

Согласно пресс-релизу, на сегодняшний день разовая доза хорошо переносится, без каких-либо побочных эффектов с отсроченным началом, связанных с лечением. Наиболее распространенные побочные реакции включают повышение уровня аланинаминотрансферазы, аспартатаминотрансферазы, тошноту, головную боль и усталость. Ни у кого из участников исследования не развились ингибиторы фактора VIII, тромбоэмболические осложнения или рак, связанные с генной терапией, говорится в пресс-релизе.

Ожидается, что FDA примет решение об одобрении валоктокогена роксапарвовека по этому показанию к 31 марта 2023 года. По данным BioMarin, в случае одобрения, это будет первая генная терапия тяжелой формы гемофилии А в Соединенных Штатах.