Количество зарегистрированных пользователей: 22218

FDA одобрило первое лекарство на основе РНК-интерференции

10 августа Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило инъекции патисирана для терапии hATTR, наследственного амилоидоза, вызванного аномальным накоплением белка транстиретина (TTR). Патисиран (торговое название Onpattro) — это первое в мире лекарственное средство, созданное на основе РНК-интерференции.

РНК-интерференция, как явление было описано американцами Эндрю Файером и Крейгом Меллом в 1998. В норме у ядерных организмов (грибов, растений и животных) отсутствует двуцепочечная РНК, и появление её в клетке свидетельствует о вирусном заражении. При помощи специальных белков такая РНК разрушается, а отдельные куски впоследствии используются для поиска вирусных “следов”: любой подозрительный участок РНК клетка сравнивает с таким куском, как со слепком. Файер и Мелл обнаружили, что такими кусками можно полностью отключать экспрессию определенных генов.В 2006 году авторы получили Нобелевскую премию по физиологии и медицине.

Новый препарат позволит вплотную подойти к излечению haRRT — патисиран блокирует синтез TTR в клетке. Патисиран уже прошел клиническое испытание в США на 225 пациентах из 3000 официально зарегистрированных. Всего в мире насчитывается около 50000 человек страдающих от haTTR, и ранее из доступной терапии им предлагался только дифлунисал, замедляющий разрушение нервной ткани, но не купирующий симптомы полностью.

Патисиран, по сути, сформировал новый класс лекарственных средств. Возможность выборочно отключить экспрессию генов в будущем приведет к появлению терапии для заболеваний, традиционно считающихся неизлечимыми.

 

Истоник:https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616518.htm

 

Если вы ещё не зарегистрированы - зарегистрируйтесь - это совсем не долго, но позволит получать доступ к множеству полезной информации и принимать участие в он-лайн мероприятиях портала.

Регистрация

Отправить ответ

Оставьте первый комментарий!